作为慢性肾病最常见的并发症之一,肾性贫血患者的红细胞数量减少,以至于体内携氧能力降低、产生缺氧情况,会对全身系统、各个脏器带来危害。上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科陈楠教授指出,在几乎没有临床症状的慢性肾病1期和2期人群中,约三分之一的患者有贫血问题,到了慢性肾病3期,这个比例达到了50%。肾性贫血如未能及早发现并坚持规范治疗,将加速慢性肾病进展至终末期肾病,增加透析风险、心血管病发生风险和死亡率。
目前肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素加铁剂,注射给药,可有效升高慢性肾脏病患者血红蛋白(Hb)含量,改善临床症状。但是这个治疗方案存在不少局限。一方面,注射促红细胞生成素会带来注射疼痛,导致患者依从性差,并且会增加血压升高和心血管疾病风险。另一方面,合并炎症状态的肾病贫血患者存在促红细胞生成素治疗低反应,无法有效改善贫血。此外,单纯补充注射外源性促红素制剂,并不能改善铁的吸收和利用,常常需要静脉补铁,而静脉铁剂在人体中的不良反应十分令人担忧,如急性过敏反应、氧化应激等。针对肾性贫血的治疗,全球的患者都在期待着创新疗法的问世。
如今,因慢性肾病而备受贫血症折磨的患者将有望改变现状。一种口服类肾性贫血症药物问世,这是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF- PHI)类治疗肾性贫血的药物。低氧诱导因子(HIF)的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加,也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。这种化学名为罗沙司他的国家一类创新药由阿斯利康公司和珐博进(中国)医药技术开发有限公司合作研发,已正式获得国家药品监督管理局的上市批文,被批准用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗,有效纠正和维持透析肾性贫血患者血红蛋白水平,包括血透和腹透患者。这一药品的成功上市意味着中国的患者将有望早于全球其他国家和地区的患者率先尝试原研新药。 乔闳