复旦大学附属儿科医院血液科专家今天告诉本报记者,这名国内通过外显子组测序技术诊断的最小的炎症性肠病患儿,此次经由上海脐带血造血干细胞库成功配型的脐带血,其中脐血干细胞人类白细胞抗原(HLA)有8/10个位点符合。通常情况下,HLA配型≥7/10,移植成功的机会比较大。
获知好消息的元宝父母,心中更是燃起了新的希望。“脐带血造血干细胞移植再难、风险再大,也一定要试一下。” 如果一切顺利,“小元宝”将于下周三完成移植前的各项准备工作。
今年1月出生的河南女娃“小元宝”,因反复、持续的高热合并一天十余次的腹泻,几经生死,一路寻医来到上海,最终由儿科医院多科联合会诊后明确诊断,唯一可行的救治方法是脐带血造血干细胞移植。
在“小元宝”就诊住院的这段时间内,众多知情的好心人向患儿一家伸出了援助之手。上海行佳汇的爱心人士主动关心小元宝的疾病及脐带血造血干细胞配型的进展情况;长海出租车一分公司的周军师傅自己常年生病,经济不宽裕,但在看到《新民晚报》上的报道后,从微薄的工资中拿出5000元,第一时间赶到儿科医院消化科病房,给小女孩留下一笔厚厚的救命钱和浓浓的关心。截至目前,在中华少年儿童慈善救助基金会9958平台,已为“小元宝”筹得善款46214元,在腾讯公益微信平台筹得善款22235.19元。
据负责主诊的儿科医院消化科主任黄瑛介绍,“小元宝”目前体温正常,血炎症指标已经明显下降并稳定。脐带血干细胞移植治疗儿童炎症性肠病虽然国外有报道,但是国内还是空白,再加上患儿病情重、年龄小、体重低等因素,移植前后还有许多“关卡”要闯。医院血液科干细胞移植团队也已多次到消化科病房会诊,与消化科医生一起制定下一步的治疗方案以及风险的处理预案。
“小元宝”移植的过程包括前期预处理化疗、脐血干细胞回输和移植后并发症的防治,整个过程预计约需要住院2-3月。移植的各个阶段都易出现一些反应,需要专业医护人员的密切观察治疗。完成整个移植的治疗过程约需20-30万元。