原研药、仿制药、药物临床试验……这些对普通人来说略显陌生的词，和部分疑难病及绝症患者的命运紧紧相连。当标准治疗失效，陷入绝境的患者能否抓住新药临床试验这根最后的“稻草”？试吃新药，风险和获益哪个更大？
绝症患者的最后一搏
江西人叶女士8年前在当地确诊腺泡状软组织肉瘤，当时她33岁，两个孩子7岁和3岁。11个疗程的化疗无效，绝望的她来到上海，求助于复旦大学附属肿瘤医院。当时她身体非常虚弱，一句话都要说上三分钟。肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任、肿瘤内科副主任医师罗志国接诊后，推荐她参加“盐酸安罗替尼”的临床Ⅱ期试验。
“当时万念俱灰，有新药吃，还免费，当然求之不得。”叶女士说，抱着“死马当活马医”的心态，“不成功便成仁”，马上同意参加。每个疗程结束，她都要来上海做详细的检查。仅过了三个疗程，病情就有了起色。四五年吃下来，病情控制很好。“如果没有参加临床试验，我活不到现在。”她说。
江苏人陈老伯也是幸运儿。他两年前诊断为乙状结肠癌，术后复发并出现肝、肺、腰椎骨等多发转移，化疗效果不好。在同济大学附属东方医院就诊后，他听说这里有个药物Ⅰ期临床试验中心，且他的情况符合抗癌靶向新药JZB028的一期临床受试者要求。同意加入临床试验后，经过两个疗程的治疗，陈老伯肝部、肺部的癌灶明显缩小。
东方医院肿瘤医学部主任李进说，“当患者的检查结果符合临床药物试验的要求时，医生会建议他们考虑参加临床试验，药费和检查费全免，但个体的差异使患者的获益与可能承担的风险不等同。”罗志国也表示，部分患者会产生疑虑，拒绝加入临床试验；另一部分患者可能会“失望”，他们期待的“奇迹”并未发生。
风险与获益如何权衡
东方医院副院长李钦传介绍，在东方医院南院的肿瘤药物Ⅰ期临床试验中心，正在开展20多项肿瘤药物的临床试验。由于背靠张江药谷，独特优势让这里的药物临床项目越来越多。药物临床试验通常分I期到IV期，对应了临床药理和毒性、临床治疗效果初步探索、确证性评价临床实验和上市后临床试验。不仅创新药需要严格的临床试验，仿制药同样需要。研究者对仿制药的了解较多，毕竟其原研药已经过了完整的临床试验，只是经过了专利保护期，其临床试验进程也更快。
参加临床试验好处显而易见：有机会接触到顶尖专家、免费获取新疗法；但风险也很明显：疗效不确定、副作用、随机分组不能选（有可能分到对照组，接受常规治疗）。罗志国指出，医生在建议患者参加临床试验的时候，会告知可能的获益与风险。患者除了要考虑自己可能的获益，还要考虑参加试验的风险是不是可以承受，是否能接受参加药物临床试验对自己可能产生的预期结果，一定要搞清楚这些问题再决定是否参加。
实际上，能参加药物临床试验的，大多是标准化治疗已失效的病人，往往很愿意抓住这个机会。“但相比国外，国内的药物还是太少了。”李进曾有个患者，想吃国外的抗肿瘤新药，国内买不到，便去网站上买原材料，自己配来吃。“虽不鼓励这样做，可这也是一种无奈啊。”
如何保障受试者权益
医学发展道路是一条实践探索之路，人体临床试验不可缺少。参加药物试验，在患者知情风险的前提下，依然应最大限度保护受试者利益。我国的药物临床试验规范化管理始于上世纪80年代。2010年，国家下发《药物临床试验伦理审查工作指导原则》，旨在保护受试者尊严、安全与权益。从全球而言，针对人体药物试验的规则有《纽伦堡原则》、《赫尔辛基宣言》以及世卫组织的《药物临床试验质量管理规范》（GCP）等。
肿瘤医院位居全国专科医院排名第一，每年立项的临床药物研究约200个，Ⅰ-Ⅳ期都涉及。罗志国介绍，所有临床试验都必须符合“公正、尊重人格、力求使受试者最大程度受益和仅可能避免伤害”的原则，抗癌新药临床试验具备更为苛刻的伦理道德审查标准，须经伦理委员会审查并通过方能进行。受试者有权在任何时间、无需任何理由退出临床研究。
在上海交通大学医学院附属瑞金医院，取得GCP证书的人员已有近700人，参与药物临床试验工作的队伍正走向专业化。该院副院长陈尔真说，“医院对临床试验有‘喊停’的权利。如果在试验过程中发生因药物使用所导致的死亡事件，是绝对‘一票否决’；如果产生群体性的不良反应，由专门的质量监管员跟踪数据及时管控，根据事件大小、影响程度作出分类，提交专家组判断性质和危害程度。”
“没有临床试验，就没有新药。参与临床试验的患者，不仅是为了自己的健康，也是为了社会的福祉，值得尊敬。”上海市卫生发展研究中心主任金春林说，近年，国家出台了相关政策，鼓励新药尽快上市、提升仿制药质量、进一步加快医药产业发展。但新药加快上市和药试安全性不能兼顾时，患者的安全仍须放在首位。因此，合理权衡新药临床试验的获益与风险，有助于理解临床试验的意义与价值；在循证原则指导下治疗，最大程度让病人获益，才是新药临床试验需要把控和实现的目标。此外，对部分已批准上市的药物，医保部门也应抓紧做药物经济学评估，尽快纳入医保，减轻病人负担。 本报记者 左妍 易蓉
