呋喹替尼治疗结直肠的研究,获得了国家“十二五”“重大新药创制”专项课题支持、上海市科委科技专项、浦东新区科委科技发展基金专项以及张江高科技园区管理委员会对应的配套资金支持。此次快速获批还得益于国家和上海药监部门制定并积极推动的一系列制度改革与创新。2015年11月我国开始试行上市许可持有人(MAH)制度,2016年7月起市食药监局全力推进MAH制度改革试点落地。同年10月,呋喹替尼胶囊进入市食药监局MAH制度试点品种名单。和记黄埔医药在国家及上海药监部门指导和支持下,成功完成呋喹替尼胶囊的上市申报,并顺利获批。
呋喹替尼的临床研究始于2011年,III期关键性注册研究FRESCO研究由李进教授和秦叔逵教授共同领导,于2014年12月开始患者入组工作,共计在中国纳入416名患者,于2017年3月宣布研究获得成功。研究显示,呋喹替尼组患者和安慰剂组患者的中位总生存期分别为9.3个月和6.6个月,呋喹替尼安全性良好,不良反应可控,其良好的激酶选择性使其脱靶毒性较低,表明未来具有与化疗、其他靶向疗法及免疫治疗等疗法相联合的潜力,最终使更多患者获益。
2013年10月,和记黄埔医药与美国礼来达成了一项对呋喹替尼在中国范围授权、共同开发和商业化的协议。双方协议在三种实体瘤中开发呋喹替尼,包括结直肠癌、非小细胞肺癌和胃癌。结直肠癌在中国常见肿瘤类型中高居第二位,每年新发病例约38万。2015年全球新增结直肠癌患者约150万,至2020年,每年新增数估计可达170万。