西多福韦被美国政府列为预防生化武器恐怖袭击的储备用药,是抵抗天花病毒效果最好的药物之一,同时对巨细胞病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒等DNA病毒感染有疗效。但作为国防储备用药,它有一些关键缺陷:只能通过静脉注射才能起效,不能口服;必须配合其他药物使用以及精细的医学监测,否则沉淀的毒素会对肾脏造成伤害。
美国国家过敏症与传染病研究所找到由卡尔·霍斯泰特勒领导的医学团队,希望改进西多福韦,使它更利于储存和服用。该团队最后用在西多福韦中加入脂肪酸的方法,造出第一个西多福韦的衍生物,并以霍斯泰特勒建立的药物研发公司Chimerix之名,将它称为CMX001,即brincidofovir。
与西多福韦相比,brincidofovir有可以口服、对肾脏伤害较小等优势。目前它已进入针对巨细胞病毒感染病患的III期临床试验,预期在2015年年中完成,试验成功后才可能向FDA申请批准用于巨细胞病毒感染的治疗。
小乔希事件为Chimerix争取到了针对腺病毒感染的小范围临床试验许可,但有人担心,小乔希案例过于高调,一旦临床试验失败,可能大大影响brincidofovir上市进程。
根据Chinmerix公司的说明,初步预估brincidofovir的适用群体是接受造血细胞或器官移植手术的患者,目前在美国每年有5万此类病例。