本报讯 （记者 郜阳）单碱基基因编辑的编辑效果更精准，在应用过程中也更安全吗？今年3月，由上海科学家主导的研究适时为这项热得发烫的技术“降温”——通过新型脱靶检测技术，研究人员发现，近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶。

　　在此基础上，团队又有了新的收获！记者从昨天的新闻发布会上获悉，团队进一步研究发现，脱靶效应会导致RNA突变，且会带来较强的致癌风险。

　　“事实上，上一次我们的成果发表后，就有两家准备开展地中海贫血临床试验的企业暂停了计划。”中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉告诉记者，“适时‘降温’总比临床出现不良反应要好。”

　　此前的研究对于基因编辑工具的脱靶检测都瞄准在DNA水平。杨辉团队则思考，常见的单碱基编辑系统是否会诱导RNA的脱靶突变。

　　不出所料，他们首次证明常用的3种单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶。“根据中心法则，DNA转录为RNA，RNA翻译为蛋白质并执行生理功能。RNA的突变极有可能引起蛋白质的改变，进而影响细胞增殖。”杨辉介绍。

　　这一次，科研人员不仅发现问题，也带来了解决方案：通过点突变的方式对3种单碱基编辑工具进行突变优化，使其完全消除RNA脱靶的活性，首次获得“升级版”的高精度单碱基编辑工具，为其进入临床治疗提供了重要基础。

　　“未来，我们期望构筑以疾病治疗为核心的基因编辑技术专利群，并以小鼠及猴为模型利用基因编辑研究罕见疾病的治疗。”杨辉表示，“同时，我们也将推动基因编辑技术的临床转化，培养一批基因编辑和基因治疗人才。”