再生障碍性贫血（简称再障）是一种骨髓造血功能衰竭症疾病，以全血细胞减少为特征。这是一种表面沉默却极具杀伤力的疾病，青少年儿童与老人是高发人群，一旦发病甚至可能命悬一线。由于再障发病机理尚不清晰，在中国，无论公众还是临床医生，对于再障疾病认知及治疗都还有提升空间。

　　近日，赛诺菲携手国内权威专家启动首个“中国再生障碍性贫血登记研究”，该研究旨在了解目前我国再障疾病临床诊疗现状，其结果将为今后临床医生规范化诊断治疗再障提供借鉴参考。

　　再生障碍性贫血症状隐匿，在发病初期表现得“沉默不语”，主要包括骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血，一般很难察觉。然而，一旦疾病急速进展便具有极大的杀伤力，患者会出现严重的贫血，皮肤黏膜出血、视网膜出血和感染征候群，不仅生活质量一落千丈，甚至要在死亡线边缘徘徊挣扎。

　　第46届美国血液学年会已明确提出再生障碍性贫血是由于多种原因引起的T淋巴细胞异常，导致自身造血干细胞和祖细胞的过度凋亡，属于自身免疫性骨髓衰竭疾病。少部分再生障碍性贫血为先天性，源于常染色体隐性遗传。大约70％-80％为后天获得性，发病原因难以确定，称为获得性再障，其中有少数病例是由药物、感染和接受放化疗等引起。

　　10-25岁的青少年儿童与60岁以上的老人是再生障碍性贫血的主要发病人群，中华医学会儿科分会血液学组委员、天津血液病研究所血液儿科主任竺晓凡教授特别提醒家长，如果儿童及年轻患者出现身材矮小、咖啡斑及骨骼异常，常提示可能为先天性再障，应提高警惕。

　　目前，国际上治疗再障的主要方法包括造血干细胞移植和免疫抑制疗法。在过去二十年间，采用这两种治疗方案均可显著改善患者的预后；现在可预计有超过75％的患者将会长期存活。

　　尽管造血干细胞移植的治疗价值备受瞩目，但众多患者不得不面对相合干细胞供体的残酷现实，有很多患者因为没有等到合适的供体而遗憾离世。此外，年龄也是骨髓移植手术的一道障碍。通常来说，患者年龄大于40岁HLA相合同胞供者骨髓移植效果就会显著下降。因此，对于没有合适配型供者的再障患者，免疫抑制治疗成为了唯一的生存希望。

　　中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液学病医院贫血治疗中心主任张凤奎教授指出：近年来，随着免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结，针对再障疾病免疫抑制治疗得到了充分肯定，并取得显著疗效。国际上，大量临床数据肯定了以抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）即复宁为代表的免疫抑制治疗的价值。2009年英国血液病学标准委员会（BCSH）指南推荐即复宁为再生障碍性贫血的一线治疗方案，并成为唯一被SFDA批准用于治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品。

　　中国再生障碍性贫血委员会根据《英国血液学标准委员会（BCSH）指南》，于2010年出版了《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》。该《共识》推荐将造血干细胞移植和免疫抑制疗法作为重度再生障碍性贫血（SAA）的标准治疗。