一次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准,用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力,甚至导致特定患者失明,此前一直没有有效疗法。
Luxturna疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相关替代基因,让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质,从而改善患者视力。
火花基因疗法公司发言人席尔瓦说,Luxturna的批发采购成本是双眼85万美元,这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关切,以及公司可持续发展的需求。
尽管85万美元堪称“天价”,但仍低于外界此前估计的100万美元售价。
火花基因疗法公司表示,如果Luxturna不起作用,将给患者退还部分费用,公司已与一些保险公司原则上达成或正积极讨论相关协议,此外还在推动分期付款方案。
席尔瓦说,目前还没有在中国销售Luxturna的计划。