12:健康讲堂
     
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2015年12月30日 星期三 放大 缩小 默认   
改造细胞拯救白血病婴儿
  14周大的时候,英国女婴蕾拉·理查德被诊断出罹患急性淋巴细胞白血病。通常对这么大的婴儿来说,这种病的治愈率在25%左右,但蕾拉看起来不属于这幸运的四分之一:她接受了化疗,却清除不尽体内的癌细胞;她的骨髓移植配型成功,可手术没多久,白血病还是复发了。

  2015年6月,医生给出了最后的医嘱:姑息治疗,让孩子尽可能在平静中离开人世。

  然而蕾拉的父母选择了另一条近乎疯狂的以往从未在人类身上实践过的路——医生拾起“分子剪刀”,按照不同需要精确编辑基因,在蕾拉体内打一场环环相扣的“癌细胞阻击战”。

  他们需要修改基因,释放出能够揪住癌变细胞狂揍的“主力军”,再引导它们绕过蕾拉体内的防御系统,躲过外界病菌和化疗药的“误伤”,最终顺利攻下癌细胞的老巢……

  经过十几个星期的等待之后,“奇迹”发生了。蕾拉已拥有健康的骨髓细胞,各项身体指数也都保持正常。看这女孩现在胖乎乎的样子,很难想象,最初,当她父母向医生求助时,伦敦大学学院儿童健康研究所细胞与基因治疗学教授,同时也是一家儿童医院免疫学顾问的瓦萨姆·卡西姆医生想到的是一种“在小白鼠身上很管用”的治疗方案。

  他的想法很简单:反正孩子的病情已经别无选择,“为什么不使用新的UCART19细胞呢?”

  伦敦的医学专家尝试新的治疗方式,用“基因编辑”技术,为蕾拉度身定制一批“抗癌大军”,并直捣她的癌细胞巢穴。

  比起传统医疗手段,这种新方式更为“聪明”。比如面对化学药物时,蕾拉体内总有一些癌细胞能机敏地找地方躲起来,并发展出耐药性。但它们却可能躲不过被科学家改造过的免疫细胞。

  人类的每个细胞内都有一套基因组,其中包含着超过2万个基因。如今,科学家已经能够使用各种不同的方式,去修改细胞内的基因,“几乎就像改错别字一样简单”。

  想想那场景:一个能修饰DNA序列的酶,或是一串自然的序列,经过科学家改造后,“全副武装”地被送进细胞里,找到目标位置,把那里的基因切开,按需要修修补补或是直接破坏。

  胚胎学家、中山大学副教授黄军就解释道:(此前治疗癌症最先进的)靶向治疗是针对基因变异特异设计治疗药物(治标),基因编辑是把基因修改正确(治本)。”

  除了基因编辑,还有另一种“听起来很疯狂”的CART技术将被用在蕾拉身上。CART技术全称是“嵌合抗原受体T细胞”,也是一种还在试验期的治疗方式。被称为“T细胞”的免疫细胞被植入能识别白血病癌细胞的受体之后,就会成为既“认路”又能精准开炮的抗癌“主力军”。科学家给这种免疫细胞添加的“嵌合抗原受体”,在杀死癌细胞的基础上,还能分裂出一支“抗癌大军”。

  这种技术第一次把一个6岁小女孩体内的癌细胞消灭干净。不过,虽然直到目前蕾拉的各项指标看起来都不错,但是,要等到一年多之后,医生才敢下痊愈的结论。

  手术后,蕾拉终于可以离开病房,与父母、姐姐一块儿回家。对于这一家而言,生活已经彻底被这项未经试验的治疗方案改变。这对年轻的夫妇——一位司机,另一个是牙科诊所的接待员——用一种难以想象的方式留住了他们的孩子。

  黄昉苨

     
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