拿罕见病PNH（阵发性睡眠型血红蛋白尿症）来说，据我国1985-1994年的流行病学调查显示，我国PNH的患病人数仅占我国人口比例的百万分之九，是同为罕见病的血友病患者数量的十分之一左右。中华医学会血液学会红细胞学组于2011年9月启动了我国的PNH疾病登记，截止目前已经登记并随访了375例患者。如果仅限于“稀罕”倒也罢了，但是PNH的危害性足以致命，其症状的非特异性致使误诊误治通常为1-10年以上。由于后天基因突变，PNH先期的表现为血管内溶血，继而引起贫血、栓塞和器官衰竭等并发症，我国尚无有效针对PNH的治疗方案，患者只能依赖输血等支持治疗延续生命。发达国家虽已有了治疗PNH的药物，但治疗费用上百万，患者难以承担。

　　类似于PNH的罕见病，目前已确认的有近6000种，只有1%可治。经国内有关专家认定已发现有18种罕见病有有效的治疗方法，其中有2种在我国被纳入了部分城市的医疗保障范围，其余16种未被纳入，其中包括PNH。据悉，现已有一些和罕见病相关的指导政策出台，并在不断完善中。

　　每个生命都应该被尊重，无论是否注定终身与病魔抗争。罕见病患者需要社会的关爱，应该尽快健全针对罕见病的医疗保障制度。   乔闳