肺动脉高压是一种严重危害人类生命健康的疾病,其主要特征是肺血管阻力进行性升高,患者由于缺氧导致嘴唇呈现蓝紫色,故称“蓝嘴唇”。如不积极治疗,大部分患者可能会死于右心衰竭。因此,该疾病也被称为“心血管系统的恶性肿瘤”。
目前国内上市的肺动脉高压一线治疗药物种类少、价格贵:像波生坦、安立生坦等药物每月治疗费用需数万元,且有肝脏毒副作用;而西地那非虽在国外上市,但尚未在国内上市。可以说,我国肺动脉高压患者处于无良药可用的困境。
TPN171的科研团队的创新灵感,来源于上海药物所多年来积淀的传统中药与天然产物化学“宝库”,在中药淫羊藿的提取物中发现了具有药物“候选”潜质的化合物后,他们以天然产物淫羊藿黄酮为先导结构,以计算化学的解析数据为参照,通过结构修饰和拼接合成技术,开展精细的“结构微调”设计与合成工作,最终获得了成药性综合评价比西地那非更好的候选化合物TPN171。
活性高、安全性好、药效剂量低、生产原料易得、工艺简单……TPN171表现出不少优点。预期患者每日只需口服一次(剂量5-10mg)。如成功上市,它有望成为 “中国老百姓用得起的好药”。在临床前研究中,研究人员发现,TPN171还具有较好的治疗勃起功能障碍(ED)的有效性与安全性。
目前,TPN171已在12个国家和地区申请专利,并获得欧、美、日等8个国家和地区的授权。