为了进一步交流和分享全球最新研究进展，增进科研和学术交流，中国渐冻人症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）协作组近日在上海举行“中国ALS诊治现状”发布会，与会专家归纳了中国ALS疾病特征，分析了中国ALS诊治现状，倡导中国ALS患者更应积极治疗。

　　我国诊断延迟优于欧美，患者预后优于国外

　　为了提高中国ALS诊疗水平，2004年我国成立了中国ALS协作组，协作组成员医院的诊断水平走在国际前列。

　　中国人民解放军总医院神经内科黄旭升教授在会上介绍，我国ALS平均诊断时间仅为14个月，比欧美发达国家14-17.8个月要快。中国ALS协作组医院的平均诊断用时更短（2004年的数据统计显示仅需13个月）。欧美国家往往采用分级诊疗制度，病人需要先去社区医院初诊，然后再转至专科医院确诊。中国的患者可以直接前往三甲医院找到ALS专家看病，因此诊断上，中国患者享有体制上的优势，有助于中国患者从早期治疗中获益更多。但相较于邻邦日本，平均诊断时间仅为11.6个月，我国依旧有较大的进步空间。

　　北京大学第三医院樊东升教授在会议上指出，发病年龄早，是中国ALS患者的重要特征。中国患者首次出现症状的平均年龄约为49.8岁，而日本患者首次出现症状的平均年龄为64.8岁，意大利约为64.8岁，欧洲其他国家约为64.4岁，中国ALS患者的首发症状出现年龄显著早于其他国家。发病年龄是疾病预后的重要变量，通常发病年龄越早预后越好。中国ALS流行病学调查的结果还显示：延髓起病型（高危型）患者比例低也是中国ALS患者的特征之一。数据显示，中国延髓起病型患者仅占14.0%，英国和意大利分别是26.9%和26.7%，德国为32.0%，澳大利亚高达36.8%。这也是中国患者预后上的一大优势。2015年的流调数据还显示，中国患者发病后中位生存期为71.0月，英国是35.0月，意大利为28.0月，澳大利亚为31.0月，西班牙为68.6月，中国ALS患者发病后生存期较国外患者更长。

　　我国七成患者没有做到针对病因治疗，与国外差距巨大

　　尽管ALS是一种无法治愈的疾病，但有许多方法可以延缓疾病发展，改善患者的生活质量，早期诊断，早期治疗，延长疾病早期功能保留时间是ALS治疗的重点。1996年美国食品药品管理局批准力如太（利鲁唑）用于ALS治疗，是目前唯一经多项临床研究证实可以在一定程度上延缓病情发展的针对ALS病因治疗的药物，在治疗18个月后，可减少35％的死亡率或气管切开率。

　　针对我国ALS患者平均发病年龄早、延髓起病型（高危型）患者比例低的特点，如果能够尽早开始并坚持针对病因治疗，将获益更多。但流行病学调查显示，我国ALS的治疗过程中重视对症治疗，但忽略最为根本的针对病因治疗，中国大陆目前仅32.3%患者接受力如太治疗。在发达国家，如爱尔兰，99%由ALS专家诊疗的患者使用力如太。

　　三大误区需澄清，专家呼吁更积极治疗

　　误区一 对生存期的误解：ALS生存期只有3-5年，治疗也无济于事

　　专家澄清：患者生存期个体差异大。有些积极治疗的患者病情稳定而且保持某一程度很长时间，相当大比例积极治疗的ALS患者病程进展比平均水平更加缓慢。20%患者存活超过5年，超过10%的患者存活达10年，有5%患者存活达20年，这部分患者与正常人寿命相差无几。

　　误区二 对致死原因的误解：患者多因呼吸衰竭死亡，以此为唯一治疗目标，忽视针对病因治疗

　　专家澄清：由于对死亡的恐惧，大部分患者和家属认为ALS的死因是呼吸衰竭，把注意力全部集中在疾病终末期的护理，而忽视了整体病程上的治疗。早期的针对病因治疗能够推迟病人出现呼吸衰竭的时间。ALS患者死亡原因是多样化的，对于50%-70%的ALS患者来说，主要问题是吞咽困难及呛咳，可导致窒息、脱水、体重下降、流涎和吸入性肺炎。

　　误区三 对治疗目标的误解：认为药物治疗不能治愈就不存在治疗价值，从而拒绝用药

　　专家澄清：ALS现阶段的治疗目标很明确，就是延长生存期，提高生活质量。针对病因治疗能达到这个目的，为患者争取更长的有生活质量的时间，推迟死亡或气管切开的时间。从我国患者疾病特质的特异性上看，中国ALS患者有望从积极治疗中获益更多。

　　中国ALS协作组联合国内各大医院，目前在北京、上海、广州、成都等地相继成立了运动神经元病（渐冻人症）专病门诊。北京协和医院神经科崔丽英教授指出：“更多的协作组医院正在努力建设多学科协作，帮助渐冻人患者，尽可能长时间维持患者生活自理能力和身体功能。”