至此，上海儿童医学中心也成为目前国内最大的儿童异基因造血干细胞移植中心，积累移植病例数居全国之首，病种也最丰富。总体植入成功率达97%，所有异体移植病人5年总体生存率为65%，其中良性疾病5年总体生存率达83%。

　　造血干细胞是一类人体骨髓中具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是所有造血细胞和免疫细胞的起源，它不仅可以分化成红细胞、白细胞和血小板，还可以跨系分化成其它器官的细胞。造血干细胞移植技术不仅可以救助许多血液系统疾病，如白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等，还可以救助一些其它非造血系统疾病，如几乎所有的先天性免疫缺陷性疾病，以及一部分遗传代谢性疾病如粘多糖贮积症、戈谢病、肾上腺脑白质营养不良等。

　　儿中心血液肿瘤中心主任陈静教授介绍说，由于配型的限制和人体对于“非我”成分的主动排斥，在以往，异基因造血干细胞移植存在着极大的风险。但近年来，随着HLA配型技术的不断发展及抗排异药物的不断进步，异基因造血干细胞移植技术已取得极大进步并得到广泛的临床应用。

　　数据显示，自2000年1月1日起至2018年6月30日，上海儿童医学中心共开展造血干细胞移植1217例，其中异基因造血干细胞移植1011例，自体移植206例。异体移植中，血液系统恶性疾病457例，再生障碍性贫血312例，罕见病212例，罕见病中包括地中海贫血、各种类型先天性免疫缺陷病、粘多糖贮积症、丙酮酸激酶缺乏症、各种先天性骨髓衰竭综合征、石骨症、尼曼匹克病、肾上腺脑白质营养不良等等。

　　今天活动中，除了为到场的移植康复患儿进行包括身高、体重、听力、视力、免疫力、智力表现、运动能力等随访体检外，上海首个“儿童再生障碍性贫血专项救助基金”同时宣布正式启动。由上海大慈基金会、上海市儿童健康基金会、新鸿基地产首批捐助50万元人民币，专项用于救助贫困再生障碍性贫血患儿的移植治疗。

　　陈静表示，再生障碍性贫血是一组由多种原因导致的骨髓衰竭性疾病，其病理机制极为复杂，治疗难度大。我国的发病率约为百万分之三，是欧美国家发病率的2-3倍。重型再障往往起病急骤，常以急性重症感染、出血、贫血等为主要表现，病人多死于无法控制的感染或严重出血，而儿童重型再障的发病率又明显高于成人。异基因造血干细胞移植是再障治疗的一种有效方法。特别是随着移植技术的发展，半相合供者及无关供者的移植也基本取得了和同胞供者几乎相同的疗效。然而囿于经济能力，许多贫困家庭无力承担治疗费用。此次启动的“儿童再生障碍性贫血专项救助基金”将为更多患儿和家庭带去希望。