天价新药惊专家

　　２０１２年８月３日，美国食品和药物管理局（ＦＤＡ）批准一种治疗晚期结肠癌的新药Zaltrap。大规模临床试验显示，与此前获批的另外三种抗癌药物结合使用，Zaltrap可使患者平均生存期延长４２天。

　　生产此药的两家公司，赛诺菲集团和Regeneron药业，没有立即公布其定价。美国斯隆－凯特林癌症中心胃肠肿瘤治疗组组长伦纳德·索尔茨分析，Zaltrap与同类药物Avastin的临床疗效相差无几，都能延长平均生存期４２天，但都得服用数月见效。使用Avastin一个月的费用高达５０００美元。索尔茨推断，Zaltrap的价格也差不多。事实证明，他还是言轻了。

　　去年８月底，Zaltrap的定价终于公布，每个月用药成本约为１.１万美元，比Avastin贵了一倍。根据过往临床试验，要达到“多活４２天”的效果，至少需要服用大约７个月时间。

　　虽然早有心理准备，索尔茨还是大吃一惊。

　　拒绝新药创先例

　　Zaltrap获批后一个月，斯隆－凯特林癌症中心的药物与治疗学委员会召开会议，讨论能否在治疗中采用这种新药。身为该委员会主席，索尔茨的建议是“不用”，委员会采纳了这一建议。斯隆－凯特林这样的顶级癌症医院，竟因为“太贵”而拒绝使用一种新药，这在美国闻所未闻。

　　美国医疗界有一条不成文规定：医生判断一种药是否可用，只需考虑对患者是否有利，而不该计较价格高低。ＦＤＡ审批抗癌新药时，也仅以安全性和疗效为准，几乎不考虑成本问题。

　　在美国，联邦医疗保健项目（Medicare）会给患者退补医疗费用，大多数州也要求私立保险公司承担投保者的抗癌药物费用。

　　对于药价过高的质疑，制药业总有如下几种反驳理由：一是开发一种新药并推向市场的成本惊人，一个常被引用的数据是１３亿美元；二是新药能为患者提供前所未有的益处；三是高昂的价格和利润才能刺激制药业不断研发更好、更新的药物。只是辩论总有消停的时候，而药价照升不误。

　　索尔茨举例，在１９９４年，晚期结肠癌患者的平均生存期１１个月，按今天的通胀水平计算，其用药成本仅为５００美元左右；到２００４年，同类患者平均生存期虽延长了一倍，用药成本却增加了数百倍。

　　很多新药虽毒性较低，但治疗中需要与一些老药配合使用，依然会引起恶心、脱发、虚弱和贫血等副作用。

　　大多数抗癌药物仅能提供“微弱的救生疗效”，却无法根治癌症。美国肿瘤专家德博拉·施拉格指出，患者对抗癌药物的需求受强烈心理因素干扰，不会理性分析“值不值”问题。为了多一点活下去的希望，很多人愿意倾家荡产尝试任何药物。

　　对睾丸癌、淋巴癌和某些类别的白血病等癌症，抗癌药疗效较明显。对于晚期的肺癌、乳腺癌、前列腺癌、结肠癌等常见癌症，抗癌药只能让患者多活些时日，往往以“星期”或“月”计算，而非以“年”为单位，且生存质量也一日不如一日。

　　“退补机制”在作怪

　　抗癌药价格无节制上涨让有良知的肿瘤科医生不安。斯隆－凯特林癌症中心的医疗政策分析师彼得·巴赫认为，抗癌药越来越贵，应归咎于医药市场法规漏洞。

　　“专利体制”是主宰抗癌药市场的基础，虽鼓励创新，却给新药研发者近乎专利垄断的地位。巴赫指出，这种体制之下，除非新一代药品问世，否则制药企业可以随心所欲地给药品定价，垄断期通常为７年至１２年。

　　另一方面，受联邦法律约束，政府运营的医保体系与制药企业讨价还价的权利有限。为把生意做大，多数私人医疗保险也迎合大多数州的法规，将几乎所有种类的药品都归入赔保范围。至于药价多少，药企说了算。

　　早在９年前，美国肿瘤专家施拉格就发表论文指出，药价飙升是美国医保体系的“退补机制”在作怪，即高昂药价其实由保险公司或联邦医保系统等第三方承担。

　　去年１０月，巴赫和索尔茨、斯隆－凯特林癌症中心内科主任罗伯特·威茨联合署名，在《纽约时报》就弃用Zaltrap的决定发表文章。几星期后，赛诺菲集团把Zaltrap的定价削减了５０％。虽如此，斯隆－凯特林癌症中心不用Zaltrap的决定至今未变。　　　　　　　　　　　　　　　　沈敏