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2016年12月12日 星期一 放大 缩小 默认   
中国sJIA患儿将从新适应症中获益
程梓
  如果注定要和罕见病打交道,最棘手的莫过于有效治疗药物的匮乏。作为机体固有免疫异常导致的一种自身免疫性疾病,全身型幼年特发性关节炎(sJIA)缺乏有效药物,现在患儿终于迎来首个在中国获批的生物制剂——白介素6受体(IL-6R)单克隆抗体。这是继获批第一个适应证类风湿关节炎(RA)后,白介素6受体(IL-6R)单克隆抗体在国内获批的又一个新的适应证。

  全身型幼年特发性关节炎(sJIA)是幼年特发性关节炎(JIA)中最严重的一种亚型,严重影响儿童的生长发育,致残率和死亡率都很高。sJIA一般在16岁前发病,发病高峰集中在5-7岁。我国目前约有15000名sJIA患儿,男性患儿发病率高于女性患儿。其发病率约为万分之一,参照国际标准,属于罕见病。sJIA具体发病原因尚不明确,遗传、感染、自身免疫等都可能导致sJIA。

  典型的sJIA表现为发热、皮疹及关节炎三联征,并常常有全身多系统多脏器受累。北京儿童医院李彩凤教授进一步介绍,从“三联征”来看,sJIA缺乏特异性,也无特异性客观指标帮助诊断,容易与发热、皮肤病等混淆,易误诊及漏诊。另一方面,部分sJIA患儿治疗非常困难,需要较长时间或反复应用肾上腺皮质激素来控制炎症,药物的副作用较大但疾病却不能完全有效控制,在某些情况下可能并发巨噬细胞活化综合征,危及生命。所以,sJIA是一种致残甚至致命的疾病,给患儿和家庭都带来痛苦。

  北京协和医院宋红梅教授表示,当前在发达国家使用生物制剂治疗sJIA已经较为普遍,在全球关键性研究Tender中,大量临床数据充分证实白介素6受体(IL-6R)单克隆抗体在sJIA患儿中的效果和安全情况。这一适应证在我国获批后,医学界将着手进一步规范对sJIA的诊治,切实帮助患儿减轻病痛。程梓

     
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